CRIS TOTALCURE de CAR-T para leucemias pediátricas
ACTIVIDAD: Investigación contra en Cáncer
UBICACIÓN: España
AÑO: 2024 – 2025
APORTACIÓN: 160.000 € (80.000 € anuales)
El proyecto contribuye a los ODS:
Las leucemias pediátricas, especialmente la leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL), la leucemia mieloide aguda (AML) y la leucemia mielomonocítica juvenil (JMML), siguen teniendo un pronóstico muy complicado cuando los tratamientos convencionales fallan y la enfermedad recae. La falta de opciones efectivas deja a estos niños sin alternativas, lo que convierte la investigación en nuevas terapias para estas leucemias en una prioridad verdaderamente urgente.
Este ensayo busca ofrecer una terapia innovadora y personalizada con células CAR-T para niños con leucemias agresivas, mejorando su pronóstico y calidad de vida.
EL RETO
Los niños con estas leucemias que no responden a los tratamientos actuales tienen pocas opciones de tratamiento. Aunque las terapias con células CAR-T han funcionado en algunos tipos de leucemias, aún no se ha desarrollado una alternativa eficaz para aquellas que no son de tipo B, contra las que se dirigen la mayoría de CAR-T en la actualidad.
LA SOLUCIÓN
Este estudio tiene como objetivo desarrollar una terapia con células CAR-T dirigidas contra el marcador CD7, presente en estas leucemias agresivas. A través de una colaboración con el Dr. Maksim Mamonkin, del Baylor College of Medicine, se fabricarán y probarán estas células CAR-T en un ensayo clínico con 10 niños en el Hospital La Paz y hasta 20 en Texas Children’s Hospital. Se espera que este enfoque aumente la tasa de remisión de estos tumores, proporcionando una alternativa eficaz para niños sin opciones de tratamiento.
Además, si tiene éxito, podría abrir la puerta al desarrollo de otras terapias CAR-T para distintos tipos de cáncer infantil.
IMPACTO
Se estima que el proyecto podría lograr los siguientes resultados
pacientes infantiles con leucemias refractarias o recurrentes
participarán en un ensayo clínico fase I/II internacional que pretende desarrollar y aplicar una nueva terapia CAR-T dirigida a CD7.
niños en Europa y EE.UU. podrían beneficiarse indirectamente cada año.
beneficiarios indirectos
Las terapias avanzadas logran remisiones completas, reduciendo hospitalizaciones y efectos secundarios, impactando positivamente a las familias.
SOBRE LA ENTIDAD
CRIS CONTRA EL CÁNCER
Desde el año 2018 La Fundación CRIS Contra el Cáncer mantiene una alianza con el Hospital de la Paz de Madrid, para construir y mantener una Unidad de cáncer infantil
Coordinada por el Dr. Antonio Pérez Martínez, esta unidad da un paso al frente en el tratamiento de los cánceres infantiles y crear un equipo de trabajo multidisciplinar e integrado que combine la investigación puntera, los ensayos clínicos y las terapias más avanzadas. Médicos, investigadores, enfermería, genetistas, inmunólogos, bioinformáticos, gestores de calidad y de datos, etc, se unen para tratar de forma cada vez más personalizada los casos más difíciles de cáncer infantil.
Su objetivo es tanto mejorar las terapias actuales de los cánceres infantiles como desarrollar otras nuevas y asegurar su disponibilidad al paciente (traslación) de la manera más ágil posible. Esta Unidad CRIS permite la investigación in situ, el desarrollo de terapias innovadoras mediante ensayos clínicos, y una práctica clínica cada vez más personalizada y única para cada paciente.
